明星药物罗沙司他迎来劲敌

明星药物罗沙司他迎来劲敌
Peter Winter
Editor, BioWorld Insight, Clarivate Analytics
生命科学与制药

中文翻译:花生

 

2020年2月,科睿唯安发布了《2020 Cortellis Drug to watch – 最值得关注的药物预测》年度报告,预测了11种将于2020年上市并且到2024年年销售额有望突破10亿美元的新药(重磅药物)。点击这里了解详情

数以百万计的人患有血液系统疾病,随着人口老龄化,该类疾病的发病率预计还会增加。

2019年FDA批准了好几种新疗法或拓展已批准疗法的新适应症用于非恶性血液病患者的治疗(美国血液学会的报道)。这些疗法包括针对镰状细胞疾病的两种疾病缓解疗法(disease-modifying)和首次可治疗儿童静脉血栓栓塞的抗凝剂。

其中,两种潜在的重磅炸弹药物-用于甲型血友病治疗的Valrox(valoctocogene roxaparvovec)和慢性肾脏病相关性贫血的vadadustat-则有望重塑血液系统疾病的治疗前景,同时名列于《2020 Drugs to Watch》的11种药物名单,到2024年预计将实现10亿美元年销售额的药物。上周我们发布了针对甲型血友病治疗的Valrox(点击这里了解更多),今天我们来一起看看有望重塑血液系统疾病治疗前景的Vadadustat。

 

Vadadustat和慢性肾脏病贫血

贫血是慢性肾脏病(CKD)的许多并发症之一,随着肾脏疾病的进展而恶化;大多数CKD进展为肾衰竭的患者都患有严重贫血。据估计,全球CKD患者约有2亿人。CKD贫血目前使用可注射的重组促红细胞生成刺激剂(ESA)进行治疗,但常见血红蛋白反应不一致和安全性风险。

追求更有效,更安全的疗法的需求引发了缺氧诱导因子脯氨酰羟化酶(HIF-PH)抑制剂的发现,这是一类用于治疗CKD贫血的新型药物。这些药物通过稳定HIF复合物和刺激内源性促红细胞生成素的产生而起作用,即使在患有晚期肾脏疾病的患者中也可起效。

目前有几种HIF-PH酶抑制剂正在开发中,他们的目标市场是估值为35亿美元的肾性贫血市场。这些药物中包括位于马萨诸塞州剑桥市Akebia公司 (Akebia Therapeutics Inc.)的vadadustat,该药物已经进入晚期临床试验阶段。2019年7月,其战略合作伙伴,总部位于大阪的三菱田边制药公司(Mitsubishi Tanabe Pharma Corp.)向日本厚生劳动省提交了新药申请,申请批准该产品用于CKD贫血的治疗。

该申请基于四项针对日本患者进行的临床研究的数据:一项针对不需透析治疗CKD贫血的主动对照研究(J01),另一项针对需透析治疗CKD贫血的主动对照研究(J03)和两项腹膜和血液透析依赖性CKD贫血患者的单臂研究(J02和J04)。在透析和非透析患者中,Vadadustat均显示血红蛋白水平相对于阳性对照药(达贝泊汀α)并不逊色(J01和J03研究;11.66 vs 11.93 g / dL,10.61 vs 10.65 g / dL),并在单臂研究中显示出治疗效果。

如果获得批准,该公司预计该药将在2020年中上市,并计划在美国和欧盟提交申请,这些地区将由Akebia与Otsuka 制药 (Otsuka Pharmaceutical Co., Ltd.) 联合销售。

 

竞争者

在HIF-PH抑制剂本身这个类别中,特别是来自Fibrogen公司 (Fibrogen Inc.) 的Evrenzo (roxadustat) (HIF-PH抑制剂中的创新药),是vadadustat将面临的直接竞争者。Fibrogen 已与Astellas公司 (Astellas Pharma Inc.) 和阿斯利康 (Astrazeneca plc) 合作开发和销售Evrenzo,该药物已于2019年第三季度在日本(透析患者)和中国(透析和非透析患者)获得上市批准。预计该药会在短期内完成第二项针对非透析患者的关键性研究,届时将在日本递交增加相关适应症的申请。根据Cortellis的信息,在ALPS(非透析相关)和HIMALAYAS(透析相关)临床研究的主要数据良好的情况下,该药物也已在美国(针对以上两种患者人群)提交了上市申请,并有望在今年3月份向欧盟提交申请。

分析表明,vadadustat还将面临来自CKD中其他公认疗法的竞争,例如静脉注射铁剂替代类产品和输血疗法,这些疗法可迅速增加Hb水平。

未来的直接竞争也将来自葛兰素史克 (Glaxosmithkline plc) 的HIF-PH抑制剂daprodustat,该药已于去年8月在日本提交上市申请。

Cortellis分析引用了2024年的预测销售额(Cortellis分析对三种HIF-PH抑制剂2024年销售额进行了预测),Evrenzo据估为11.88亿美元,daprodustat据估为为2.86亿美元。对于vadadustat,预计今年的销售额为200万美元,到2024年将增至15.89亿美元。

 

贫血未来五年销售预测

Sourced from Cortellis Competitive Intelligence 

 

贫血赛马图即上市时间与成功率预测

Sourced from Cortellis Analytics – Drug Timeline& Success Rates 

 

 

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精彩继续

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