现在，监管机构非常重视公平获取医疗服务，关注患者偏好，突显了创新者需要运用患者报告结果、人工智能/机器学习等新兴工具，来展现其产品价值。2024 年见证了多项监管领域的首次突破，其中包括用于 C 型尼曼-皮克病（NPC）和 GNE 肌病的新型疗法，以及首个获批的肿瘤浸润淋巴细胞疗法。与此同时，胰高血糖素样肽-1（GLP-1）正引领肥胖症和糖尿病治疗领域的革命，而放射性药物的问世，则预示着在多种疾病的治疗与诊断方面将取得突破性进展。
种种趋势表明，行业正在不断创新，监管机构也有志填补各患者群体尚未得到满足的大量治疗空白。
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