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Valoctocogene roxaparvovec于2022年8月获得欧盟委员会(EC)批准,在美国,亦有望成为首个治疗重度A型血友病的基因疗法。预期治疗获益将持续数年,减少出血事件次数,最大限度降低对替代因子VIII(FVIII)的需求,并避免使用其他繁琐的预防治疗。
Valoctocogene roxaparvovec将如何影响A型血友病市场?
Valoctocogene roxaparvovec填补了哪些治疗空白?
约43%的A型血友病患者会经历疼痛、肌肉关节部位的自发性出血导致的进行性、衰弱性关节损伤,对生活质量产生重大影响。标准治疗包括每年100~150次(每周2~3次)的FVIII输注替代治疗,但并不能绝对预防关节损伤。通过修复凝血系统,可以改变生命,并且Valoctocogene roxaparvovec可能是第一种通过单次输注实现这一目的的治疗方法,消除了对输血和FVIII替代疗法的需求。
要达到“重磅炸弹”地位,可能需要克服哪些障碍?
许多因素可能会影响Valoctocogene roxaparvovec是否能在目标人群中广泛采用,包括是否已存在安全有效的疗法;仅限于18岁以上患者使用;以及如临床试验中观察到的,随着时间的推移FVIII表达的丧失。此外,由于有效性的丧失、个体对治疗的难以预测且多变的缓解以及长期安全性数据的缺乏,这些因素结合在一起,可能使患者和医生对使用新型基因疗法踌躇不前,也让支付方对覆盖这种新型基因疗法犹豫不决。覆盖范围可能取决于一系列预设的条件,患者的自付部分可能较高。
“我们将200-300万美元放在当前支付金额存在不确定性的背景下。假设投资回报需要两到三年(也就是说,BMN 270属实有效),并且我们至少在两到三年内不需要任何因子VIII,希望这个时间能更长,如果能在两年内收回这些成本,我认为这将是非常积极的。”
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