BMN-270

Valoctocogene roxaparvovec

ROCTAVIAN™

Valoctocogene roxaparvovec于2022年8月获得欧盟委员会(EC)批准,在美国,亦有望成为首个治疗重度A型血友病的基因疗法。预期治疗获益将持续数年,减少出血事件次数,最大限度降低对替代因子VIII(FVIII)的需求,并避免使用其他繁琐的预防治疗。

关于Valoctocogene roxaparvovec

  1. 生产商:BioMarin Pharmaceutical Inc
  2. 基于AAV5的基因转移疗法
  3. 单次静脉输注治疗重度A型血友病
  4. 2021年G7市场约有16,500例重度A型血友病病例

为什么将Valoctocogene roxaparvovec列为值得关注的药物?

  1. 通过恢复内源性FVIII的表达,Valoctocogene roxaparvovec可减少A型血友病患者发生出血事件的次数,使患者从重度血友病转变为轻度。
  2. EC批准和向美国食品药品监督管理局(FDA)的重新提交得到了I/II期试验和III期GENEr8-1试验数据的支持, 包括FDA完整回复函(CRL)中所要求的用于确认药效持续时间的额外长期随访数据。
  3. GENEr8-1试验表明,Valoctocogene roxaparvovec降低了年出血率,改善了年度FVIII输注率。
  4. BioMarin Pharmaceutical Inc建造了生产该疗法的基因治疗生产线,该设施已投入使用并通过了验证。
  5. BioMarin Pharmaceutical Inc正在与 ARUP Laboratories Inc合作开发伴随诊断。

审批状态

2021年3月:
•再生医学先进疗法(RMAT)认定:美国FDA
2022年8月:
•上市许可:EC
2022年9月:
•AAV5 DetectCDx™伴随诊断试剂盒的上市许可:EC
•生物制品许可申请(BLA)重新提交:美国FDA
2023年3月31日:
•PDUFA日期

 

实际和预期上市时间:
2022:欧洲
2023:美国

 

预计专利从2033年开始陆续到期

Valoctocogene roxaparvovec将如何影响A型血友病市场?

  1. 基因疗法具有提供治愈性治疗的潜力,但第一代转基因疗法似乎无法维持FVIII水平。
  2. 最初的用药增长将非常缓慢,但随着更多的安全性数据、上市后真实世界数据和确定个体反应的治疗前参数获得,市场渗透率将逐渐增加。
  3. 等有了这些数据时,A型血友病的竞争格局可能发生翻天覆地的变化,而FVIII基因疗法可能会成为不那么有吸引力的替代疗法。
  4. 支付方对于Valoctocogene roxaparvovec的决定可能为未来的基因疗法定下基调,许多关键的意见领袖和支付方表示,在其他安全有效的治疗方法已经存在的情况下,对于费用高昂且可能无效的治疗方法,按效果付费是社会唯一可行且符合道德的方式。
  5. 支付方还建议,Valoctocogene roxaparvovec的成本可能导致覆盖率仅为最可能获益的患者(无关节损伤的年轻人vs.已经有严重关节损伤的老年人)。

Valoctocogene roxaparvovec填补了哪些治疗空白?

约43%的A型血友病患者会经历疼痛、肌肉关节部位的自发性出血导致的进行性、衰弱性关节损伤,对生活质量产生重大影响。标准治疗包括每年100~150次(每周2~3次)的FVIII输注替代治疗,但并不能绝对预防关节损伤。通过修复凝血系统,可以改变生命,并且Valoctocogene roxaparvovec可能是第一种通过单次输注实现这一目的的治疗方法,消除了对输血和FVIII替代疗法的需求。

要达到“重磅炸弹”地位,可能需要克服哪些障碍?

许多因素可能会影响Valoctocogene roxaparvovec是否能在目标人群中广泛采用,包括是否已存在安全有效的疗法;仅限于18岁以上患者使用;以及如临床试验中观察到的,随着时间的推移FVIII表达的丧失。此外,由于有效性的丧失、个体对治疗的难以预测且多变的缓解以及长期安全性数据的缺乏,这些因素结合在一起,可能使患者和医生对使用新型基因疗法踌躇不前,也让支付方对覆盖这种新型基因疗法犹豫不决。覆盖范围可能取决于一系列预设的条件,患者的自付部分可能较高。

10.90亿美元
2027年的预期销售额为10.90亿美元
24%
Valoctocogene roxaparvovec在美国获得成功注册的概率为24%。

药物研发时间与注册成功率

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