Sparsentan

Sparsentan是一种口服单分子first-in-class新药,可作为内皮素A(ETA)受体和血管紧张素II亚型1(AT1)受体的高亲和力双效拮抗剂,这两种受体都与肾脏疾病的进展相关。该药物的开发针对IgA肾病和FSGS,其有望阻止许多患者的病情进展,并填补治疗手段的空白。

关于Sparsentan

  1. 生产商:Travere Therapeutics Inc
  2. 双重内皮素血管紧张素受体拮抗剂(DEARA)
  3. 每日口服给药,治疗IgA肾病和FSGS
  4. IgA肾病:全球约有20万-35万IgA肾病患者
  5. FSGS:患病率为约7人/100万人

为什么将Sparsentan列为值得关注的药物?

  1. 临床前数据表明,对于IgA神经病变和FSGS等罕见慢性肾脏疾病,同时阻断ETA和AT1通路可减少蛋白尿,保护足细胞,并预防肾小球硬化。
  2. 根据临床III期PROTECT试验数据向FDA提交用于IgA肾病的治疗的申请。研究显示,与阳性对照厄贝沙坦(血管紧张素II受体结合剂)相比,用药3周后蛋白尿较基线减少了3倍以上。
  3. 针对FSGS适应症方向的III期DUPLEX试验正在进行中。中期数据表明,Sparsentan组达到FSGS部分缓解终点(FPRE)的人数(42%)显著多于厄贝沙坦对照组(26%)。
  4. 如果这两种适应症都获得批准,该药物可能成为市场上第一种同时针对这两种人群的治疗方法。
  5. 2021年9月,Travere Therapeutics Inc和Vifor Pharma AG签订了一份合作和许可协议,就Sparsentan在欧洲、澳大利亚和新西兰的商业化达成了合作。

审批状态

IgA肾病
2021年1月:
•孤儿药资格认定:美国食品药品监督管理局(FDA)
2021年2月:
•孤儿药资格认定:欧盟委员会(EC)
2022年5月:
•接受新药上市申请(NDA)优先审评资格:美国FDA
2022年8月:
•接受附条件上市许可:欧洲药品管理局(EMA)
2023年2月17日
•PDUFA日期

 


用于IgAN的预期批准:
2023:美国和欧盟

 

预计专利从2030年开始陆续到期

Sparsentan将如何影响IgA肾病和FSGS市场?

  1. 首款专门用于IgA肾病的商业化药物是TARPEYOTM。TARPEYOTM通过加速批准途径获得了美国FDA批准,并于2022年第一季度上市。
  2. 如果Sparsentan的试验数据证明其可以保护肾功能,则Sparsentan可能比TARPEYO具有竞争优势。关于可是否减缓肾功能下降,还需要更多的数据来确定。
  3. 由于作用机制不同,至于Sparsentan和TARPEYO是否会在相同的IgA肾病市场上形成竞争,仍需拭目以待。

Sparsentan填补了哪些治疗空白?

IgA肾病和FSGS都是罕见的肾脏疾病,可导致终末期肾病,患者需要进行透析或肾移植。IgA肾病通常进展缓慢,而FSGS的临床病程可能具有侵袭性。治疗主要针对控制症状。通常,会将皮质类固醇或其他免疫抑制药物与肾素-血管紧张素-醛固酮系统抑制剂(RAASI)联合使用,但这些药物的局限性是具有严重的副作用。因此,需要有效、安全且耐受性良好的药物来保护肾功能或减缓肾小球滤过率(GFR)的进行性下降。

要达到“重磅炸弹”地位,可能需要克服哪些障碍?

继2022年年初TARPEYO上市后,Sparsentan并不是第一个特异性治疗IgA肾病的药物。可能在市场上存在竞争的其他潜在竞品目前也都处于后期开发阶段。

8.09亿美元
2027年的预期销售额为8.09亿美元
95%
Sparsentan在美国获得成功注册的概率为95%

药物研发时间与注册成功率

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