原发性免疫球蛋白A（IgA）肾病/Berger病
关于Ensifentrine
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生产商：Verona Pharma
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PDE3和PDE4双重抑制剂
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雾化制剂，每日两次，用于COPD维持治疗
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正在评估用于治疗哮喘、囊性纤维化和特发性肺纤维化
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2023年G7市场确诊病例数约为2.8万例
Ensifentrine是一种吸入型的磷酸二酯酶（PDE）3和PDE4双重抑制剂，预期能够减少中重度慢性阻塞性肺疾病（COPD）的恶化，而不会像当前的口服PDE抑制剂一样产生全身性副作用。如果获得批准，这将是同类首创，也是超过10年来首个可用于维持COPD治疗的新型机制。面对该患者群体有限的治疗选择，Ensifentrine具有的临床和安全性特征将使其成为该人群中颇具前景的补充治疗选项。
Ensifentrine是一种新型、强效的选择性PDE3和PDE4双重抑制剂，该化合物兼具支气管扩张和非甾体抗炎活性。其还可以促进纤毛功能，从而改善痰液相关症状。向FDA提交的申请是基于两项III期试验（ENHANCE-1和ENHANCE-2）的积极结果，这两项试验分别评估了雾化ensifentrine作为单一疗法或作为长效毒蕈碱拮抗剂或长效β激动剂的附加药物在40岁至80岁的中重度COPD患者中的疗效和安全性。结果如下：
2023年9月
2024年6月26日
Ensifentrine将如何影响COPD市场？
Ensifentrine填补了哪些治疗空白？
COPD患者依赖吸入性维持疗法（例如支气管扩张剂和吸入性皮质类固醇[ICS]）来长期控制症状和病情加重。然而，可用的治疗选项仍然有限，并且患者可能会经历不愉快的全身效应。吸入ensifentrine后，对PDE3/4的双重抑制直接作用于肺部，从而最大化肺部的局部效应（支气管扩张和抗炎效应），并最大程度降低口服PDE抑制剂可能带来的副作用。
要成为重磅炸弹药物，可能需要克服哪些障碍？
Ensifentrine的疗效是递增的，但这并不代表一种变革性的治疗方式，这可能会限制其市场接受度。对于一些更喜欢便携式吸入器（干粉或定量剂型）的患者，即使只是在一开始以雾化作为给药途径就可能被视为一种缺点。吸入器确实体积更小，而患者已经通过其他治疗接触过此类器械。因此，要让患者学习如何使用、清洁和维护雾化器以及在家中每日两次给药，本身就可能是一个大障碍。因此，雾化剂型的ensifentrine可能仅限于住院患者或大多数老年患者使用。
– 来源：Cortellis竞争情报数据库的药物研发时间及注册成功率预测，数据时间2023年11月3日