原发性免疫球蛋白A（IgA）肾病/Berger病
关于布地奈德
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生产商：Calliditas Therapeutics AB、云顶新耀和史达德
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缓释皮质类固醇制剂
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每日一次口服，用于降低患有IgA肾病且疾病进展快速的成年患者的蛋白尿
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正在评价用于治疗自身免疫性肝炎（AIH）和原发性胆汁性胆管炎
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2023年G7市场IgA肾病确诊成年患者病例数约为50万例
TARPEYO®/Kinpeygo®（开发项目所用名称为Nefecon®）是第二代合成非卤化皮质类固醇布地奈德。与传统皮质类固醇相比，布地奈德缓释制剂在降低原发性免疫球蛋白A（IgA）和减缓肾功能下降方面显示出更大的有效性，并且具有更好的安全性特征。因此，该产品可能在高危患者中有高接受度。
Calliditas Therapeutics AB已与史达德合作，在欧洲将Kinpeygo商业化；并与云顶新耀合作，在中国大陆和香港、澳门、台湾地区以及韩国和新加坡将TARPEYO商业化。
凭借其改良的靶向药物释放技术，这种第二代合成非卤化布地奈德具有优于第一代皮质类固醇的安全性和效果。4 mg缓释胶囊采用肠溶包衣，因此在到达回肠时仍保持完整，然后靶向粘膜B细胞（包括负责产生IgA复合物的派氏结）。基于其吸收特性，即使长期使用，其所产生的副作用可能仍然比其他皮质类固醇更少。
监管审批的申报资料是基于III期安慰剂对照NefIgArd临床试验数据。该研究的受试者是尽管已接受最佳肾素-血管紧张素系统（RAS）阻断的最大耐受治疗但仍有进展为终末期肾病（ESRD）风险的原发性IgA肾病成人患者。布地奈德治疗持续9个月，随后为15个月的研究药物观察随访期。结果证明布地奈德可减缓IgA肾病的进展：
2016年11月
2020年11月
2021年12月
2022年7月
2022年11月
2023年2月
用于治疗有快速疾病进展风险（UPCR ≥1.5 g/g）的IgA肾病成人患者
2023年6月
2023年8月
2023年9月
2023年10月
2023年12月
实际和预期上市时间：
预计专利从2028年开始陆续到期
布地奈德将如何影响IgA肾病/Berger病市场？
布地奈德填补了哪些治疗空白？
IgA肾病是一种罕见的进行性肾脏疾病，可导致需要透析或肾移植的终末期肾病。IgA肾病通常进展缓慢，其治疗方式主要针对症状管理、尽可能减少肾衰竭和通过多学科支持治疗改善患者生活质量。临床医生正在寻找一种更全面的方法，希望能够兼顾上述所有目标（即降低蛋白质水平和改善肾功能，从而改善生活质量）。因此，需要能够保护肾功能或减缓GFR进行性下降的有效、安全且耐受性良好的药物。由于其更好的疗效和安全性，布地奈德将可能为医生提供传统皮质类固醇的替代选择。
要成为重磅炸弹药物，可能需要克服哪些障碍？
TARPEYO/Kinpeygo的价格极高，导致其应用可能受限，尤其是肾病科医生一般倾向于开具不那么昂贵的治疗处方，除非能够证明开具此类处方明显更为有效。此外，其他专门用于治疗IgA肾病的潜在竞争药品已经获得批准或处于后期开发阶段，这可能导致该市场竞争激烈。
– 来源：Cortellis竞争情报数据库的药物研发时间及注册成功率预测，数据时间2023年12月15日