全球领先的专业信息服务提供商科睿唯安（纽约证券交易所代码：CLVT）近日发布了《RNA 技术领域最值得关注的公司》报告，遴选了在 RNA 技术领域寻求治疗目前无法治愈疾病的七家新兴创新公司。报告依据科睿唯安旗下屡获殊荣的 BioWorld 数据和分析，利用科睿唯安和 BioWorld 的数据和洞察，综合分析药物实效、融资和研发活动等因素，探讨了入选公司各自的独特优势以及最值得关注的原因。BioWorld 致力于以优质新闻报道服务，提供开发中最具创新性的治疗方法和医疗技术的可行情报。
由于在解决未满足的治疗需求方面具有巨大潜力，利用或结合 RNA 技术治疗疾病在过去十年获得了显著发展，并随着全球新冠疫情大流行期间 mRNA 疫苗获得监管批准，进一步受到关注。在传统疗法效果通常不佳的罕见疾病治疗方面，RNA 疗法取得了引人注目的成功。这种新兴的治疗方式显示出副作用少、成本低、疗效好、可及性高等优点，给患者和临床医生带来了希望。
然而，RNA 技术也面临挑战，包括固有的不稳定性、高先天免疫原性和靶向递送困难等。尽管如此，RNA 技术仍然很有前景。报告遴选了七家新近成立的创新 RNA 技术公司，它们正在开发解决方案以治疗目前尚无法治愈的疾病。这七家公司包括：
- Aro Biotherapeutics – 组织靶向基因药物开发领域的先驱，其专利平台技术 Centyrin 致力于精准靶向特定细胞的多种疗法。主要项目包括旨在将寡核苷酸靶向递送至肝外组织的 Centyrin- 寡核苷酸偶联疗法，以及用于肿瘤靶点的 Centryrin- 小干扰 (siRNA) 偶联疗法。
- Cargene Biopharma Inc – 通过 OSCAR™ 算法和 SMoP™ 药效设计平台开发高特异性、稳定、强效、基于 siRNA 的寡核苷酸疗法，目标是治疗一系列疾病，初期重点是肝脏和眼科疾病。
- DTx Pharma Inc – 该公司开发了名为 FALCON™（脂肪酸配体偶联寡核苷酸）的专有平台技术。FALCON 平台有潜力用于多种疾病治疗，包括中枢神经系统、心血管、免疫和肿瘤疾病。
- HAYA Therapeutics SA – 这家精准医疗公司开发了专有的药物发现引擎 DiscoverHAYA™，能够为包括肺、肾、肝脏和实体瘤微环境在内的许多组织提供领先的、长链非编码 RNA (lncRNA) 靶向的、抗纤维化的候选药物管道。该公司的主要候选药物 (HTX-001) 是一种针对 lncRNA Wisper 的改良型 ASO。lncRNA Wisper 可导致心脏成肌纤维细胞纤维化病变。
- Laronde – 该公司的 Endless RNA™ (eRNA) 平台涉及新颖的、闭环的、可编程的、持久的、非免疫原性的 RNA 构建体，以在体内表达治疗性蛋白。
- Replicate Bioscience – 这是一家设计并提供自我复制 (srRNA) 免疫疗法的公司，主要关注肿瘤的耐药性以及自身免疫性和炎症性疾病的新疗法。主要候选药物包括用于治疗乳腺癌的 RBI-1000、用于治疗实体瘤的 RBI-2000、用于治疗肺癌的 RBI-3000 和用于治疗炎症/自身免疫性疾病的 RBI-8000。
- Strand Therapeutics – 家开发下一代、可编程的长效 mRNA 药物的新兴公司，该药物可用于单次给药，从而为癌症免疫疗法和其他疾病提供精确、多功能、潜在治愈性治疗。
Mike Ward （科睿唯安生命科学和医疗健康全球思想领导力负责人）说：
“新冠 mRNA 疫苗的成功使人们看到了 RNA 技术治疗其他疾病的潜力。制药公司现在非常希望确定下一代以 RNA 为重点的技术，以开发可能提供更好疗效的未来药物。”
Lynn Yoffee （Bioworld 发行人）说：
“由于 RNA 能直接调节重要的细胞过程，针对各类疾病的研究不断扩大，越来越多公司也在追求 RNA 治疗策略。30 多年来，BioWorld 一直在跟踪新兴生物制药公司的发展和进步，发展的时间线可能非常长。但是，mRNA 新冠疫苗的快速研发和使用凸显了 RNA 的价值。入选的七家公司是利用 RNA 技术有效治疗各种疾病的佼佼者。”
近年来，RNA 技术发展势头迅猛，从科学知识、知识产权和交易价值大幅增长可见一斑。2010 年到 2020 年，全球 RNA 技术专利数量增加 52%，2012 年到 2021 年，RNA 相关研究论文数量猛增 160%。此外，美国和中国内地在 RNA 技术进步方面处于领先地位，中国内地的进步尤为迅速。在全球拥有 RNA 相关专利的前 20 家机构中，中国内地机构持有其中 41% 的专利，其次是美国 (40%) 。RNA 技术公司要在日益激烈的市场竞争中脱颖而出，必须实现差异化发展，确定可行的目标市场，以促进长期生存能力，最终实现患者利益最大化和商业成功。
