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Sparsentan

Sparsentan是一种口服单分子first-in-class新药，可作为内皮素A（ETA）受体和血管紧张素II亚型1（AT1）受体的高亲和力双效拮抗剂，这两种受体都与肾脏疾病的进展相关。该药物的开发针对IgA肾病和FSGS，其有望阻止许多患者的病情进展，并填补治疗手段的空白。

关于Sparsentan

生产商：Travere Therapeutics Inc
双重内皮素血管紧张素受体拮抗剂（DEARA）
每日口服给药，治疗IgA肾病和FSGS
IgA肾病：全球约有20万-35万IgA肾病患者
FSGS：患病率为约7人/100万人

为什么将Sparsentan列为值得关注的药物？

临床前数据表明，对于IgA神经病变和FSGS等罕见慢性肾脏疾病，同时阻断ETA和AT1通路可减少蛋白尿，保护足细胞，并预防肾小球硬化。
根据临床III期PROTECT试验数据向FDA提交用于IgA肾病的治疗的申请。研究显示，与阳性对照厄贝沙坦（血管紧张素II受体结合剂）相比，用药3周后蛋白尿较基线减少了3倍以上。
针对FSGS适应症方向的III期DUPLEX试验正在进行中。中期数据表明，Sparsentan组达到FSGS部分缓解终点（FPRE）的人数（42%）显著多于厄贝沙坦对照组（26%）。
如果这两种适应症都获得批准，该药物可能成为市场上第一种同时针对这两种人群的治疗方法。
2021年9月，Travere Therapeutics Inc和Vifor Pharma AG签订了一份合作和许可协议，就Sparsentan在欧洲、澳大利亚和新西兰的商业化达成了合作。

审批状态

IgA肾病
2021年1月：
•孤儿药资格认定：美国食品药品监督管理局（FDA）

2021年2月：
•孤儿药资格认定：欧盟委员会（EC）

2022年5月：
•接受新药上市申请（NDA）优先审评资格：美国FDA

2022年8月：
•接受附条件上市许可：欧洲药品管理局（EMA）

2023年2月17日
•PDUFA日期

用于IgAN的预期批准：
• 2023：美国和欧盟

预计专利从2030年开始陆续到期

Sparsentan将如何影响IgA肾病和FSGS市场？

首款专门用于IgA肾病的商业化药物是TARPEYOTM。TARPEYOTM通过加速批准途径获得了美国FDA批准，并于2022年第一季度上市。
如果Sparsentan的试验数据证明其可以保护肾功能，则Sparsentan可能比TARPEYO具有竞争优势。关于可是否减缓肾功能下降，还需要更多的数据来确定。
由于作用机制不同，至于Sparsentan和TARPEYO是否会在相同的IgA肾病市场上形成竞争，仍需拭目以待。

Sparsentan填补了哪些治疗空白？

IgA肾病和FSGS都是罕见的肾脏疾病，可导致终末期肾病，患者需要进行透析或肾移植。IgA肾病通常进展缓慢，而FSGS的临床病程可能具有侵袭性。治疗主要针对控制症状。通常，会将皮质类固醇或其他免疫抑制药物与肾素-血管紧张素-醛固酮系统抑制剂（RAASI）联合使用，但这些药物的局限性是具有严重的副作用。因此，需要有效、安全且耐受性良好的药物来保护肾功能或减缓肾小球滤过率（GFR）的进行性下降。

要达到“重磅炸弹”地位，可能需要克服哪些障碍？

继2022年年初TARPEYO上市后，Sparsentan并不是第一个特异性治疗IgA肾病的药物。可能在市场上存在竞争的其他潜在竞品目前也都处于后期开发阶段。

8.09亿美元

2027年的预期销售额为8.09亿美元

95%

Sparsentan在美国获得成功注册的概率为95%