肥胖症、肿瘤学、基因治疗等领域的治疗进展有望彻底改善患者健康。
英国伦敦，2025年1月8日 —— 全球领先的变革性信息服务提供商科睿唯安（纽交所股票代码：CLVT）今天发布2025年《最值得关注的药物预测》报告， 聚焦有望重新定义医疗健康未来的疗法。本年度报告重点介绍了11种最有潜力在5年内取得重大商业成功或彻底改变治疗模式的药物。《最值得关注的药物预测》年度报告已成为不断演变的全球医疗领域重要的行业资源，截至2025年已连续12年发布，超过98 种药物入选最值得关注的药物。
今年报告依托于科睿唯安Cortellis信息服务的深刻洞察，重点介绍了11种最近已上市或预计在2025年推出的疗法。这些创新药物针对肥胖症、肿瘤和基因治疗等领域的关键挑战，预计到2030年将成为重磅炸弹药物，或能显著改善对全球患者的治疗效果。报告还探讨了塑造行业的关键趋势，包括对肥胖治疗需求的激增、基因编辑的变革潜力以及监管创新日益增强的影响。
报告深入分析了中国大陆慢性病市场，重点介绍了5种预计在未来5年内年销售额超过10亿美元或将为患者带来变革性疗效的疗法。报告还探讨了影响全球医疗健康行业的关键议题，包括监管进展、放射性药物诊疗在肿瘤治疗中作用，以及真实世界数据（RWD）和患者报告结果（PRO）在推动健康公平和加强监管申报中日益广泛的应用。
科睿唯安生命科学与医疗健康总裁HenryLevy表示:“生命科学领域的创新正达到前所未有的高度，今年的报告再次展示了行业满足解决医疗需求并挑战现有治疗模式的疗法的能力。科睿唯安关于最值得关注药物的预测具有高度生准性和可靠性，去年报告遴选了13种药物，全部已获批上市。这一成绩反映了我们全面数据和深厚专业知识的实力。通过持续提供可操作的洞察，科睿唯安致力于助力行业把握机遇、克服挑战，推动全球健康进步。”
科睿唯安生命科学与医疗健康全球思想领导力负责人Mike Ward表示：“2025年将成为生命科学领域的转折点，人工智能和机器学习等前沿技术的采用正在促进药物研发。今年报告反映了行业发展的主要动向，包括精准肿瘤学领域的突破性进展、放射性药物的兴起，以及对解决全球健康不平等问题的日益关注 。”
报告重点分析了重塑生命科学格局的关键趋势，并聚焦新兴技术和治疗突破带来的变革性影响。人工智能和机器学习等技术进步正在简化药物发现、临床试验和真实世界数据整合，推动精准医疗发展。肥胖症治疗正经历由下一代GLP-1疗法驱动的革命，放射性药物诊疗则以“可视化治疗”的模式重新定义癌症治疗。基因编辑技术正为个性化医疗开辟新机遇，不断演变的监管框架也促使行业更加重视患者报告结果和健康公平。这些趋势共同展现了行业韧性，以及行业应对挑战的同时推动创新以改善全球患者健康的能力。
今年的报告表明日益复杂的医疗生态系统正在经历创新和改善患者健康的深度融合。
2025年最值得关注的药物包括：
诺和期®（LAI 287；依柯胰岛素），由诺和诺德开发，用于治疗1型和2型糖尿病。AWIQLI®是首个每周一次皮下注射的胰岛素，已在澳大利亚、加拿大、欧盟、中国大陆和日本上市。其每周给药频率相较于每日基础胰岛素具有显著优势，有望减轻1型或2型糖尿病（T1DM和T2DM）患者的治疗负担。
CagriSema（卡格列肽 + 司美格鲁肽），由诺和诺德开发，用于治疗肥胖症和2型糖尿病。CagriSema将长效胰淀素类似物卡格列肽与司美格鲁肽结合，有望在治疗肥胖症和2型糖尿病方面优于司美格鲁肽（诺和泰/ 诺和盈®）和替尔泊肽（穆峰达 /ZEPBOUND®）。这种新一代GLP-1疗法结合了GLP-1的优势，如增强胰岛素分泌和减少食欲，同时融入了胰淀素的作用，包括延缓葡萄糖吸收和释放。如果获批，CagriSema将成为肥胖症和T2DM市场首个胰淀素与GLP-1受体激动剂的固定剂量组合疗法。
COBENFY™（KarXT；xanomeline-trospium），由Bristol Myers Squibb开发， 用于治疗精神分裂症和阿尔茨海默病相关精神疾病。在精神分裂症新兴疗法遭遇挫折的背景下，COBENFY获批标志着变革性里程碑，它是30多年来首个采用新机制治疗精神分裂症的药物。COBENFY结合xanomeline和trospium，选择性靶向M1和M4受体，而非传统的多巴胺通路，同时最大限度地减少胆碱能副作用。尽管需要更多数据评估其对阿尔茨海默病相关精神疾病疗效，但若获证在治疗AD相关幻觉和妄想症方面有效，COBENFY将展现强大的商业潜力。
EBGLYSS™（lebrikizumab），由礼来公司和Almirall开发，用于治疗特应性皮炎。EBGLYSS™是继达必妥®（度普利尤单抗 ；）和ADBRY®/ADTRALZA®（tralokinumab ；）之后上市的第三种针对IL-13治疗特应性皮炎的生物制剂。较低的给药频率、更具选择性的IL-13抑制作用以及强大的疗效和安全性数据，使其有望成为外用皮质类固醇不足时中重度特应性皮炎的一线治疗选择。
Fitusiran，由Alnylam®制药公司和赛诺菲开发，用于治疗A型和B型血友病。Fitusiran在针对A型和B型血友病的III期试验中显示出疗效，无论抑制剂状态如何，都可能为血友病治疗提供一种新方法。这种小干扰RNA（siRNA）疗法通过抑制SerpinPC1 mRNA、降低抗凝血酶水平、促进凝血酶生成并帮助重新平衡止血功能来预防出血。借助Alnylam®制药公司的ESC-GalNAc偶联技术，Fitusiran有望成为首个基于双链RNA分子的降低抗凝血酶疗法，尚在等待监管部门批准。
GSK-3536819（MenABCWY），由葛兰素史克开发，用于治疗脑膜炎球菌病。GSK-3536819候选疫苗是五合一的第一代制剂，旨在针对导致全球大多数侵袭性脑膜炎球菌病（IMD）病例的5种脑膜炎奈瑟菌血清群（A、B、C、W和Y）。该疫苗结合了葛兰素史克已获批准的脑膜炎球菌疫苗BEXSERO（MenB）和MENVEO（MenACWY）的抗原成分，这两种疫苗均已被证实具有确切的疗效和安全性。
IMDELLTRA™（tarlatamab-dlle），由安进开发，用于治疗小细胞肺癌（SCLC）。 IMDELLTRA™是首个用于广泛期小细胞肺癌（ES-SCLC）的免疫疗法。它利用安进的双特异性T细胞接合器（BiTE®）分子，靶向T细胞上的CD3和肿瘤细胞上的DLL3，使T细胞能够攻击并溶解肿瘤。DLL3在85-96%的SCLC患者癌细胞表面表达，但在健康细胞中表达极少，因而成为有吸引力的靶点。这一机制使IMDELLTRA有望成为既往治疗过的ES-SCLC的标准治疗方案。
mRESVIA（mRNA-1345），由Moderna开发，用于治疗呼吸道合胞病毒（RSV）感染。2024年5月获得美国食品和药物管理局（FDA）批准，mRESVIA®连同入选2024年《最值得关注的药物预测》报告的AREXVY和ABRYSVO，成为目前可供60岁及以上成年人使用的呼吸道合胞病毒（RSV）疫苗，可帮助减轻RSV相关疾病负担。尽管已有疫苗，RSV感染仍然是公共卫生问题，尤其是对婴儿和老年人（65岁及以上）。
SEL-212，由Sobi®和Cartesian Therapeutics/Selecta Biosciences开发，用于治疗痛风。SEL-212是新型的每月一次治疗方案，联合了聚乙二醇化尿酸酶（pegadricase；SEL-037）和ImmTOR™，后者采用旨在抑制抗药物抗体（ADAs）形成的免疫耐受技术。在此疗法中，ImmTOR由SEL-110.36（一种尿酸酶特异性ADA抑制剂）组成。这种疗法可能有助于克服其他生物治疗（如KRYSTEXXA®（pegloticase））在慢性痛风患者中疗效和耐受性降低的局限性。
Vepdegestrant（ARV-471），由Arvinas和辉瑞开发，用于治疗乳腺癌。作为Arvinas与辉瑞公司的全球合作成果，vepdegestrant可能成为市场上首个PROteolysis Targeting Chimera（PROTAC®）蛋白降解剂，旨在靶向并降解雌激素受体（ER）蛋白。早期研究表明，PROTAC诱导的蛋白降解比口服选择性雌激素受体降解剂（SERDs）更彻底。这为克服乳腺癌内分泌耐药性提供了潜力。目前正在探索与IBRANCE®（palbociclib）联合使用。
Zanzalintinib（XL092），由Exelixis开发，用于治疗结直肠癌、肾细胞癌和头颈部鳞状细胞癌。Zanzalintinib是新一代口服酪氨酸激酶抑制剂，靶向参与肿瘤生长和免疫抑制的VEGF受体、MET和TAM激酶。目前正在进行针对非透明细胞肾细胞癌（nccRCC）、结直肠癌（CRC）和头颈部鳞状细胞癌（SCCHN）的III期试验，预计将首先获得美国食品和药物管理局（FDA）批准用于nccRCC治疗。与CABOMETYX®（cabozantinib）相比，zanzalintinib可能具有优势，包括对nccRCC获得监管批准和更广泛的患者群体。
科睿唯安2025年度《最值得关注的药物预测》报告可在网上免费获取，请点击下载。
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科睿唯安2025年《最值得关注的药物预测》报告的方法论
为了确定《2025年最值得关注的药物预测》清单，我们收集了160 多位分析师的专业意见，涵盖了数百种疾病、药物和市场，同时查询了 11 个贯穿产品研发和商业化生命周期的综合数据库，包括 Cortellis Competitive Intelligence™, Disease Landscape & Forecast, Epidemiology Intelligence, BioWorld™, Cortellis Regulatory Intelligence™, Drug Timeline & Success Rates, Cortellis Clinical Trials Intelligence™, Cortellis Deals Intelligence™, Access & Reimbursement payer studies, Clarivate Real-World Data and Analytics, Web of Science™, Derwent Innovation™, 以及其他行业来源，包括生物制药公司新闻稿、申请文件和同行评议出版物。分析研究选择了处于 II 期或 III 期临床试验阶段、处于注册或批准阶段，或已经在2024年上市的候选药物，包括有新适应症获批且可能对行业带来重大影响的药物；在 2024年之前上市的药物不在评选范围内，并以到2030年总销售额预测将达到或超过10亿美元为标准进行了进一步筛选。科睿唯安专家和分析师根据药物预期批准或上市日期、竞争格局、注册审批状态、临床试验结果、市场动态和其他关键因素等，对每种药物进行了单独评估，并添加了一些新药，虽然这些药物可能达不到重磅炸弹的标准，但有望改变治疗方式。
报告所列数据提取最晚截至2024年12月31日。报告及本新闻稿所提及药物均基于科睿唯安现有数据进行预测，药物实际表现可能与报告预测存在显著差异。
科睿唯安致力于在整个药物、器械和医疗技术生命周期内为客户提供全面支持，以促进人类健康。通过将患者旅程数据、治疗领域的专业知识、人工智能和分析方法相结合，释放隐藏的洞察力，推动数据驱动的决策并加速创新，科睿唯安端到端研究情报将赋能客户更好地掌握不断变化的市场环境，做出明智的循证决策。
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科睿唯安是全球领先的信息服务提供商。我们为全球用户提供信息与洞见，帮助他们改变观点、改善工作，让世界变得更加美好。我们的解决方案基于先进的技术与深厚的行业积淀，涵盖学术研究和政府机构，生命科学与健康，知识产权各个领域。如需了解更多信息，请访问 clarivate.com.cn
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