个性化药物对罕见病和之前无法治疗的疾病拥有更好疗效
涵盖艾滋病、帕金森病、克罗恩病、脱发症、多发性骨髓瘤和乳腺癌诸多疾病治疗药物
英国伦敦，2023年1月10日 —— 全球领先的专业信息服务提供商科睿唯安今天发布年度《最值得关注的药物预测》报告。今年是科睿唯安第十次发布该报告，通过深入的分析，预测有可能改变治疗模式并满足患者需求的药物。报告已经成为不断创新的全球药物开发中重要的行业资源，迄今为止已有超过70种药物被预测为潜在重磅炸弹药物。今年的报告预测了2023年进入市场或推出关键适应症且预计到2027年可成为重磅炸弹的药物，以及可能改变临床治疗模式让全球数百万患者受益的药物。科睿唯安分析师遴选了15种晚期临床阶段药物，并预测这些药物在五年内年销售额均将超过10亿美元。这些药物涵盖从罕见病到疑难疾病等众多疾病，包括艾滋病、帕金森病、克罗恩病、脱发症、多发性骨髓瘤和乳腺癌。
2023《最值得关注的药物预测》报告重点关注针对特定生物标志物的治疗方法，以确保更好的疗效，同时缩短寻找阻止或逆转疾病进展的药物或生物制品的宝贵时间。个性化药物已开始从承诺变为现实，过去7年占美国食品和药物管理局（FDA）核批药物的25%以上。个性化医疗在肿瘤学和罕见病以外领域也取得了成功，促进了对曾被视为无法治疗疾病的治疗。
报告还分析了中国大陆的潜在重磅炸弹药物。科睿唯安确定了到2030年在中国大陆可能实现10亿美元销售额的9种药物，包括在境外以及本地生产的药物。这九种药物中有八种是肿瘤药物，反映了 “健康中国2030” 规划纲要将癌症诊治作为重点内容之一。
此外，报告还评估了应对联合国可持续发展目标所涉疾病的进展，包括结核病、疟疾、未得到重视的热带疾病和水媒疾病等传染病，以及导致孕产妇死亡、精神疾病和药物滥用等非传染性疾病。
在已获批准或即将获批的新药和生物制剂中，科睿唯安列出了15种未来五年可能成为重磅炸弹的药物。2023年最值得关注的药物包括：
Bimekizumab（BIMZELX®）：由UCB开发。这是首个治疗中度至重度斑块状银屑病的IL-17 A/F双重抑制剂。三期试验结果显示，皮肤清除效果优于现有治疗方法。该药物用药频次较低、安全性良好，可能会对临床医生和患者具有吸引力。
Capivasertib（AZD5363）：由阿斯利康开发。这是针对乳腺癌患者的一种新型、高效、优选的 ATP-competitive的泛AKT激酶抑制剂，对AKT1、AKT2和AKT3三种异构体具有类似抑制作用。早期试验结果积极，无论患者的PIK3CA/AKT1/PTEN突变状态如何，都能获得临床益处，目前正在进行三期试验。
Daprodustat（GSK1278863/Duvroq）：由葛兰素史克公司开发。这种新型口服治疗药物属于HIF-PHI ，用于治疗慢性肾脏病（CKD）相关贫血。该病发病率高，有效而安全的治疗方案很少。该药物在日本已经可用于治疗CKD相关贫血，吸收效果令人印象深刻。
Deucravacitinib（SOTYKTU™/BMS-986165）：由百时美施贵宝公司开发。这是一种首创口服靶向药物，可选择性地抑制酪氨酸激酶2（TYK2），有可能填补斑块状银屑病治疗的空白。TYK2是Janus激酶（JAK）家族的一员，作用是介导细胞因子驱动的免疫和炎症信号。
Foscarbidopa/foslevodopa（ABBV-951）：由艾伯维公司开发。这是黄金标准的帕金森病治疗方法（卡比多巴/左旋多巴）的新配方，通过皮下泵输送，用于治疗晚期帕金森病的运动波动。该药物细分患者群体有大量需求未得到满足，疗效优于口服卡比多巴-左旋多巴，而且用药灵活，所使用的输送泵比现有以及即将到来的竞争对手都更方便。
LEQEMBI™ (BAN2401)和Donanemab (LY-3002813)：前者由卫材和百健共同开发，后者由礼来开发。这两种药物旨在用于治疗早期阿尔茨海默病。在一项三期试验的标志性临床数据的支持下，抗Aβ单克隆抗体（MAb）Lecanemab有望获得FDA的全面批准并在美国以外地区上市。Donanemab和其他同类药物（如罗氏的gantenerumab）可能在完成当前试验后跟进。
Lenacapavir（Sunlenca/GS-6207）：由吉利德开发。该药物是同类首创长效HIV-1衣壳抑制剂，已在美国、英国、加拿大和欧盟获批，用于治疗HIV感染，与其他抗逆转录药物联合使用，用于治疗已接受大量治疗的多药耐药（MDR）HIV患者。该药物目前还在研究用于治疗艾滋病毒和暴露前预防 (PrEP) ，用药频次较低而且可以自助用药，可能成为面临治疗依从性挑战人群的首选。
Mirikizumab（LY-3074828）：由礼来公司开发。这是一种针对IL-23的p19亚单位单克隆抗体，可能成为治疗溃疡性结肠炎的首创药物，也是第三种获批用于治疗克罗恩病的药物。作为一系列具有新作用机制的新兴疗法之一，该药物将为扩大相关疗法的市场份额做出贡献。
Pegcetacoplan（EMPAVELI®/ASPAVELI®/APL-2）：由Apellis 医药公司开发。该药物已在美国和欧洲上市，用于治疗罕见血液病PNH。作为少数完成GA第三阶段试验的药物之一，Pegcetacoplan有望成为首个治疗地图样萎缩（GA）或“老年性黄斑变性（AMD）”的药物。这种疾病还没有获批的治疗药物。
Ritlecitinib（PF-06651600）：由辉瑞公司开发。这是一种治疗脱发症的首创药物，快速起效，很可能受到成人和青少年患者群体的普遍欢迎。
Sparsentan：由Travere 医疗公司开发。这是一种首创的口服活性单分子药物，是与肾脏疾病有关的内皮素A型（ETA）和血管紧张素II亚型1（AT1）受体的高亲和力双作用拮抗剂。它有望阻止IgA肾病和局灶性肾小球硬化症（FSGS）的病情发展，并填补有关治疗手段的空白。
Teclistamab（TECVAYLI®/JNJ-64007957）：由强生旗下杨森制药开发。该药物已获得欧盟附条件批准，是首个针对B细胞成熟抗原（BCMA）的双特异性抗体，用于治疗多发性骨髓瘤。正在进行的3期试验预计将证实Teclistamab的临床效益，并可能与其他获批的多发性骨髓瘤药物组合使用。
Teplizumab（TZIELD™/PRV-031）：由Provention 生物医药公司开发。这是首个针对T1DM推出的免疫疗法，鉴于其具有保护β细胞功能和推迟1型糖尿病（T1DM）患者对胰岛素治疗需求的潜在能力，将是一种具有里程碑意义的药物。
Valoctocogene roxaparvovec（ROCTAVIAN™/BMN-270）：由BioMarin 制药公司开发。该药物2022年8月获得欧盟委员会批准，也有望成为在美国推出的首个治疗A型严重血友病的基因疗法。治疗效果预计将持续数年，减少出血事件次数，最大限度地减少对替代因子VIII（FVIII）的需求，并可避免使用其他昂贵的预防治疗。
科睿唯安生命科学和医疗健康全球思想领导力负责人Mike Ward说：医药企业在 2022 年依然面临研发效率带来的挑战，FDA 在这一年中仅批准了 22个新分子实体和15个新生物制品，我们预计 2023 年批准率将恢复到新冠流行前的水平。尽管如最新的《最值得关注的药物预测》 报告显示，肿瘤学仍然是医药行业的关键焦点，我们仍然可以期待其他疾病领域的药物获得批准和上市。”
“生命科学公司在2023年将面临从专利悬崖到资本投资等诸多紧迫挑战，但它们也处在解锁革命性医疗技术的风口浪尖，将极大地促进人类健康。”
完整的《最值得关注的药物预测》报告可在网上免费获取，下载链接如下：
https://clarivate.com.cn/drugs-to-watch/
要了解更多有关科睿唯安如何帮助医药公司知晓和洞悉药物发现、开发和交付过程的信息，请关注Robert Poolman博士于2023年1月10日在2023 Fierce JPM Week期间进行的演讲，内容为《整合不同数据集，最大化患者效益》。有关更多信息，请访问：https://www.fiercejpmweek.com/fiercejpmweek/jpmweek-person-agenda
如要了解更多关于科睿唯安数据产品的信息，敬请访问www.clarivate.com
科睿唯安2023年《最值得关注的药物预测》报告的方法论
越来越多公司致力于为细分患者群体提供更有针对性的治疗药物，其中许多药物的收入低于传统意义上的大众市场药物，但却能极大地促进患者治疗。因此，科睿唯安修订和完善了报告的方法论，以遴选具有临床和商业价值的后期开发治疗药物。
为完成今年的报告，我们借鉴了160 多位分析师的专业知识，覆盖数百种疾病、药物和市场以及横跨研发和商业化生命周期的11个综合数据集，包括 Cortellis Competitive Intelligence™, Disease Landscape & Forecast, BioWorld™, Drug Timeline & Success Rates, Cortellis Clinical Trials Intelligence™, Cortellis Generics Intelligence™, Cortellis Deals Intelligence™, Access &Reimbursement payer studies, Clarivate Real World Data and Analytics, Web of Science™, Derwent Innovation™ 以及其他行业来源，包括生物制药公司新闻稿、申请文件和同行评议出版物。分析研究选择了处于临床 II 期或 III 期试验、注册申请或批准阶段，或在 2022年初已上市的药物，其中包括获批可能对行业产生特别影响的新适应症的药物，但 2022年之前上市的药物被排除。我们对预计在2027年年销售额达到或超过 10 亿美元的药物的数据集进行了筛选。科睿唯安专家和分析师根据预期的批准或上市日期、竞争格局、监管状况、试验结果、市场动态和其他关键因素等，对每种药物进行了单独评估。数据提取最晚截至 2022年 12 月15日。报告基于科睿唯安现有的数据进行预测，药物的实际表现可能与报告中的预测存在显著差异。
科睿唯安致力于在整个药物、设备和医疗技术生命周期内为客户提供全面支持，以促进人类健康。通过将患者旅程数据、治疗领域的专业知识、人工智能和分析方法相结合，释放隐藏的洞察力，推动数据驱动的决策并加速创新，科睿唯安端到端研究情报将赋能客户更好地掌握不断变化的市场环境，做出明智的循证决策。
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科睿唯安始终专注于加速创新。我们的使命是为客户提供值得信赖的信息和卓越的洞见，帮助客户解决复杂难题，洞察先机，加速创新步伐。我们的专业知识和解决方案覆盖创新生命周期的每一个关键环节，从学术研究和科学发现，到知识产权的管理保护，直至实现创新成果的商业化，涵盖学术研究和政府机构，生命科学与健康，专业服务，消费、制造和技术等各个领域。如需了解详细信息，请访问www.clarivate.com.cn
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